FDA批准Shire血友病药物新增加适应症

 12月27日，Shire公告称FDA批准了公司半衰期延长的重组人凝血因子VIII（rFVIII）药物ADYNOVATE（聚乙二醇化重组抗血友病因子），扩大适应症用于12岁及以下A型血友病患儿的治疗，同时批准了该药用于A型血友病成人及儿童患者的围手术期治疗。 Adynovate是基于Shire已收购资产百特公司已上市产品ADVATE（重组抗血友病因子）开发得到，Adynovate是ADVATE的长效版,采用了新型聚乙二醇化技术延长药物在体内的循环半衰期，将为A型血友病患者提供一种重要的新的治疗选择，其中百特产品ADVATE（中国商品名为百因止）全球已上市超过13年。 辛辛那提儿童医院血友病诊疗中心主任及该药临床试验主要研究者Eric Mullins博士称：对于儿童及那些接受外科手术治疗的A型血友病患者，医生急需其它的药物去用于这些患者的治疗，Adynovate用于A型血友病12岁以上及成年患者的治疗已经显示很好的疗效，对于这次扩大适应症我感到非常欣慰。 Adynovate这次获批是基于一项前瞻性、非对照、开放标签、多中心III期临床研究的数据，用于评价ADYNOVATE的免疫原性、止血疗效和安全性。试验结果显示ADYNOVATE达到了主要终点，无一例曾接受治疗的患者对Adynovate产生抑制性抗体，此外，无治疗相关的严重不良事件报告，超过70%（73%）的患者接受Adynovate治疗（n=48/66）后无关节出血，近40%（38%）的患者达到零出血（n= 25/66）。此外，Adynovate治疗组年化出血率（ABR）中位数为2.0（ABR平均值：3.04；区间 2.21–4.19），这一数据与在A型血有病成人患者中开展的临床研究数据相一致。 Adynovate获批用于A型血友病患者围手术期治疗，是基于一项正在进行中的临床三期试验所取得的中期数据，该研究纳入了15例将接受外科手术治疗的重度A型血友病患者。 Shire公司全球研发主管Philip J. Vickers博士说到：我们Shire公司一直致力于为A型血友病患者开发创新性医疗产品，今天FDA批准Adynovate用于12岁及以下A型血友病患儿及A型血友病成人及儿童患者的围手术期治疗的决定兑现了公司对A型血友病患者的承诺。 关于ADYNOVATE
2015年11月FDA次批准ADYNOVATE，ADYNOVATE通过简便、一周两次的给药为儿童及成人A型血友病患者提供有保证的治疗，并可帮助患者实现个性化治疗选择。该药物常见的不良反应（>= 1%的发生率）包括头痛、恶心。 Shire公司通过与Nektar Therapeutics技术合作，通过专有的聚乙二醇化技术，延长了人凝血因子VIII（FVIII）-ADYNOVATE在体内的剂量维持时间。我们选择采用这种技术主要是基于该技术保证了母体分子ADVATE的完整性，同时降低了药物清除速度从而延长药物在体内的循环半衰期。