『无罕人生·生命防线』——阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）第四场研讨会成功举行！

青岛大学附属医院赵春亭教授担任本次大会主席，特邀讲者青岛大学附属医院费海荣教授、南通大学附属医院林赠华教授分别进行了病例分享和主题讲座，江苏省人民医院何广胜教授、南通大学附属医院刘红教授、青岛大学附属医院刘晓丹教授围绕分享的病例及相关话题展开了讨论交流。

开场致辞

青岛大学附属医院赵春亭教授在开场致辞中表示，感谢平台提供的机会能和PNH诊疗经验丰富的专家们共同交流学习，相信会满载而归，为今后临床实践提供有效帮助。

PNH患者诊疗病例分享

患者为56岁女性，初次因“头晕、乏力”于2016年7月就诊，因三系减少，抗核抗体阳性（1:100），红细胞PNH克隆7.74%、粒细胞PNH克隆8.9%，骨髓活检示骨髓增生极度低下(20%)等情况考虑诊断再障-PNH综合征，对症治疗后血象好转。2018年7月，无明显诱因出现腹泻、黄色稀水样变，伴有恶心呕吐，偶有腹痛，检查示便潜血阳性，肝功能异常，急性肾功能衰竭，考虑溶血发作，进行保肝保肾等治疗。2020年5月，再次出现血红蛋白下降，胆红素升高，溶血发作。2022年12月31日，再次因血尿入院，血红蛋白下降到39g/L、乳酸脱氢酶（LDH）2193U/L、PNH克隆进展等，再次考虑急性溶血发作。患者对激素治疗较抵触，沟通后于2023年5月9日开始使用补体C5抑制剂治疗，患者自行停用激素。后LDH下降到318U/L左右、血红蛋白仍较低、网织红细胞百分率较高、Coombs试验阳性。考虑患者合并自身免疫性贫血？MDS（骨髓增生异常综合征）？补体C5抑制剂相关EVH（血管外溶血）?下一步治疗待定。

补体C5抑制剂治疗PNH临床实践分享

南通大学附属医院林赠华教授从PNH危害性、传统治疗的局限性，补体C5抑制剂的研究数据和指南推，以及补体C5抑制剂治疗PNH临床实践要点三方面进行了主题分享。

PNH虽罕见，但若未得到有效治疗，可危及患者生命。血栓形成、肾脏损害、肺动脉高压是影响PNH患者生存的主要问题。中国PNH传统治疗方案主要是对症支持治疗/糖皮质激素/免疫抑制治疗，异基因造血干细胞移植是治性治疗，但临床使用有限。既往缺乏有效治疗方案，中国PNH患者10年生存率与其他国家有一定的差距。

全球补体C5抑制剂已在中国获批治疗PNH，经过15年临床验证效果，可快速持续改善PNH患者血管内溶血，治疗36个月LDH下降86.9%，93.1%患者肾功能改善或稳定；减少血栓性事件发生；并能改善PNH患者肺动脉高压；延长患者生存期，使患者5年生存率由66.8%提升至95.5%。

临床实践中，补体C5抑制剂治疗PNH在真实世界广泛的人群中验证了疗效和安全性，是国际指南/共识推的标准治疗方案。治疗前需接种疫苗及使用抗生素预防感染。补体C5抑制剂未充分抑制补体C5，妊娠，感染、手术、外伤，潜在的骨髓衰竭或血管外溶血时可能出现突破性溶血（BTH）。部分PNH患者需要更高剂量的补体C5抑制剂，或者需要更频繁的给药以控制BTH。

大咖点评

何广胜教授：使用补体C5抑制剂后，LDH降下来但血红蛋白上升不好及Coombs试验阳性，确实该考虑血管外溶血，可以采取两个策略，一个是加小剂量的糖皮质激素；另一个，如果脾大可以考虑切脾，切脾需注意血栓形成的问题。

刘红教授：费海荣教授的患者，后续使用糖皮质激素确实获益更多。患者既往是一个典型的PNH，短时间变成MDS的可能性有但不大，更可能是既往溶血反复且严重，类似溶血危象后的代偿，若患者愿意可再进行骨穿、免疫分型等进一步验证。此外，患者相对较年轻，经济条件不错，也可考虑持续使用补体C5抑制剂治疗看看，造血干细胞移植的作用及风险也可告知患者，尊重患者意愿选择治疗方案。

刘晓丹教授：PNH患者直接做移植，部分患者血栓等发生风险可能很高，能否先用补体C5抑制剂，改善患者情况后再进行造血干细胞移植？这种方案抗感染治疗如何进行？

林赠华教授：补体C5抑制剂使用前接种疫苗，口服头孢等抗生素预防感染。若紧急使用补体C5抑制剂改善患者LDH等情况促使移植顺利进行的话，移植过程中预防性抗生素的使用或需提前。

大会总结

赵春亭教授总结表示，本次小范围高水平会议让我们对PNH进行了一个非常系统而全面的学习，结合曲折复杂的PNH病例展开了深入交流，各位专家给出了指导性建议，希望再面临类似患者时采取的治疗方案切实可行、行之有效。